📍 Producent: Sanofi
👥 Grupa docelowa: osoby dorosłe i dzieci od 12 r.ż. z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez
🧪 Jak działa Qfitlia?
- Fitusiran to terapia oparta na technologii siRNA, która obniża poziom antytrombiny (AT) – białka hamującego krzepnięcie.
- W efekcie zwiększa się poziom trombiny i poprawia hemostaza, czyli zdolność krwi do tworzenia skrzepów.
- Podawana podskórnie, w postaci wygodnego wstrzykiwacza.
🔬 Skuteczność potwierdzona w badaniach klinicznych ATLAS
- Badania wykazały znaczące zmniejszenie częstości krwawień (ABR):
- 71% ABR u pacjentów bez inhibitorów (9,0 vs. 31,4; p<0,0001)
- 73% ABR u pacjentów z inhibitorami (5,1 vs. 19,1; p=0,0006)
- W badaniu przedłużonym (open-label extension):
- Połowa pacjentów miała 0–1 epizod krwawienia rocznie
- Mediana spontanicznych krwawień: 1,9 (zarówno z, jak i bez inhibitorów)
⚠️ Potencjalne działania niepożądane i ryzyka
Poważne:
- Zaburzenia zakrzepowo-zatorowe (szczególnie przy poziomie AT <15%)
- Choroby pęcherzyka żółciowego (kamica, zapalenie)
- Hepatotoksyczność (podwyższone enzymy wątrobowe)
Najczęstsze (>10%):
- Infekcje wirusowe
- Przeziębienie
- Infekcje bakteryjne
🩺 FDA zaleca monitorowanie poziomu AT i czynności wątroby podczas leczenia.
🧪 Companion diagnostic – nowość w hemofilii
- Równocześnie FDA zatwierdziła test INNOVANCE® Antithrombin (Siemens Healthineers), który służy do monitorowania poziomu AT.
- Dostępny bezpłatnie w ramach programu diagnostycznego Qfitlia (we współpracy z Labcorp).
💉 Zalety Qfitlii
- Najrzadsze dawkowanie spośród leków profilaktycznych – nawet 6 dawek rocznie
- Działa zarówno w hemofilii A, jak i B, także u pacjentów z inhibitorami
- Podanie przez skórę, mała objętość, precyzyjne dawkowanie
📈 Statusy regulacyjne
- FDA Approvals:
- Orphan Drug Designation (lek sierocy)
- Fast Track
- Breakthrough Therapy (dla hemofilii B z inhibitorami)
- W toku:
- Zgłoszenia regulacyjne w Brazylii i Chinach (decyzja w II poł. 2025)
👨⚕️ Cytaty ekspertów:
“Qfitlia dostarcza najmniejszej liczby dawek spośród wszystkich terapii profilaktycznych w hemofilii.”
“To może zmienić oblicze leczenia hemofilii – skuteczna ochrona i mniejsze obciążenie leczeniem.”
🧰 Wsparcie dla pacjentów
Sanofi uruchamia program HemAssist, który oferuje:
- Edukację i szkolenia
- Pomoc finansową i ubezpieczeniową
- Asystę w dostępie do leczenia
🩸 O hemofilii
- Rzadkie, genetyczne zaburzenia krzepnięcia krwi (A – niedobór czynnika VIII, B – czynnika IX)
- Objawy: nawracające krwawienia, w tym do stawów (ból, uszkodzenia), ryzyko trwałych powikłań
- Leczenie często wymaga profilaktyki i dostępności terapii nawet przy obecności inhibitorów
ŹRÓDŁO:
FDA Approves Qfitlia (fitusiran) to Treat Hemophilia A or B With or Without Inhibitors
