👨⚕️ Bohater historii – Sebastien Beauzile
- 21-letni pacjent, całe życie cierpiał z powodu anemii sierpowatej.
- Choroba była dla niego „blokadą”, ale dzięki terapii Lyfgenia odzyskał wolność – jak sam mówi: „to była ściana, którą właśnie przeskoczyłem”.
- Leczył się w Cohen Children's Medical Center (Northwell Health) od drugiego miesiąca życia.
🧪 Terapia genowa Lyfgenia – jak działa?
- 💉 Autologiczne komórki macierzyste – pobrano je z organizmu Sebastiena.
- 🧬 Modyfikacja genetyczna – zmodyfikowano je tak, by produkowały zdrowe czerwone krwinki.
- 🔄 Przeszczepione z powrotem – komórki wróciły do organizmu i zaczęły działać.
➡️ Klucz: nie trzeba było używać dawców ani leków immunosupresyjnych – minimalne ryzyko odrzutu!
📚 Znaczenie medyczne
- Anemia sierpowata opisana została po raz pierwszy w 1910 roku.
- Głównie dotyka osoby pochodzenia afrykańskiego, śródziemnomorskiego i bliskowschodniego.
- To pierwsze pełne wyleczenie tej choroby w stanie Nowy Jork – po ponad 100 latach od jej odkrycia! 🔬
🧑⚕️ Głosy lekarzy
- Dr Banu Aygun, specjalistka hematologii dziecięcej: „Ogromna radość, że mogliśmy użyć jego własnych komórek”.
- Dr Jeffrey Lipton: „To historyczny moment – pierwsze realne wyleczenie”.
- Dr Jonathan Davi Fish: „Czujemy się błogosławieni, że możemy to oferować pacjentom”.
💖 Wsparcie i plany na przyszłość
- Matka Sebastiena, Magda Lamour, powiedziała: „Nie ma słów, które oddałyby moją wdzięczność”.
- Sebastien planuje podróżować, ćwiczyć i kontynuować edukację z nadzieją na karierę w medycynie: „Czuję się nie do zatrzymania!” 🏃♂️💥
- Znany adwokat praw obywatelskich Ben Crump przekazał $100,000 na dalszy rozwój terapii.
